我们在日常生活中可能都听说或见到过罕见病患者。例如：白化病患者，被称为“月球来的孩子”；患上苯丙酮尿症的孩子，被称为“不食人间烟火的孩子”；成骨不全症的孩子，被称为瓷娃娃；马凡综合征的孩子，被称为“蜘蛛人”······
其实，还有一种病，患病儿童在全球仅有约3500-4000名，它叫做GvHD，全称为“儿童急性移植物抗宿主疾病”，而与之“对抗”并能成功治疗它的，是一种新型的干细胞药物。
让我们一起走进《全球干细胞药物大盘点》第七期，探索全球首个治疗全身性疾病的干细胞药物——Prochymal。
近日，在法国马赛举行的第43届欧洲血液和骨髓移植学会年会，即全球移植界最高级别科学盛会上，来自中国的白血病临床治疗“北京方案”备受瞩目。会议上，“北京方案”的科学团队带头人、北京大学人民医院主任医师黄晓军做了题为“供者选择”的主题报告。
目前骨髓移植是治疗白血病的最有效方法，然而骨髓移植须在人类白细胞抗原（HLA）100％全相合的情况下进行，否则易发生严重排异反应。即使是同胞兄妹，全相合概率也仅有25％，而没有血缘关系的人群，全相合的概率只有十万分之一。且骨髓移植后，也可能引发移植物抗宿主疾病。
但随着2012年全球首个治疗全身性疾病的干细胞药物——Prochymal的问世获批，儿童急性移植物抗宿主疾病（GvHD）问题已经迎刃而解。
什么是GVHD？GVHD移植物抗宿主反应是一种特异的免疫现象，是由于移植物组织中的免疫活性细胞与免疫受抑制的、组织不相融性抗原受者的组织之间的反应。GVHD是骨髓移植的主要障碍，也是骨髓移植后主要并发症和死亡原因。
根据GVHD发生时的组织病理，GVHD分为急性GVHD和慢性GVHD。急性GVHD一般发生在骨髓移植后3个月内，多见于移植后3-4周，其主要病变是皮肤、肝脏和消化道细胞坏死，严重时可引起广泛的肠道黏膜和皮肤脱落，对真菌和细菌感染的易感性增高，从而发生致病性感染。急性GVHD的典型临床表现是皮疹、小肠结肠炎伴腹泻、肝功能紊乱伴黄疸和发热。而且急性GVHD，特别是严重的GVHD一旦发生，治疗往往比较困难。
首个干细胞药物Prochymal解决难题！Prochymal由来自于健康的青年捐献者骨髓中的间充质干细胞制备而成，从一个供源的骨髓中分离出干细胞并进行扩大培养，即可获得多达1万个剂量的Prochymal。且取材于成体干细胞，因而并不涉及胚胎干细胞相关的伦理问题。
Prochymal在加拿大获批用于治疗那些对激素类药物无反应的GVHD儿童患者。在一个小规模临床试验中，约60%的GVHD儿童患者使用此药后症状得到改善。
2009年进行的两项后期临床试验显示，该药在治疗GvHD时的整体疗效未能高过安慰剂，公司在探索Prochymal用于治疗克隆氏症、糖尿病和心脏病等其他病症时也屡屡受挫，但是研究团队并没有放弃，并不断改进不断试验，使在难治性急性重症GvHD患者群上展示出了希望。
此后，Osiris公司对其他疗法无法奏效的难治性急性重症GvHD患者的所有临床试验数据进行了深入挖掘。最终，研究人员在一次小型药物试验中发现，Prochymal用于治疗对激素类药物无反应的严重GVHD儿童患者是最有效的。
研发与审批研发该药物的单位是位于哥伦比亚的奥西里斯诊疗公司（Osiris），是一家小型生物技术公司。其开始运营于1992年12月23日，位于特拉华州，随着其股东批准后，该公司于2010年5月31日重新合并为马里兰州的企业。
总部设在马里兰州的哥伦比亚特区，并专注于开发和营销治疗炎症，心血管，骨科和创伤愈合的干细胞公司，且在行业领域内处于领先地位。该公司有两个业务分部，治疗学和生物外科。该公司的治疗业务专注于开发生物干细胞的候选药物，即成人骨髓。
2012年5月17日，该公司宣称由其研发的干细胞治疗药物获加拿大卫生部批准上市，成为世界首个获批上市的人造干细胞药物。而加拿大卫生部是加拿大联邦政府中掌管公共卫生的部门，下属行政机构有加拿大卫生研究院、有害物质资讯审查委员会、专利药品价格审查委员会等，并拥有疾病控制实验中心、弗雷德里克·班廷研究中心等实验室。
不难发现，干细胞药物正逐渐改变我们的临床治疗方式，在不久的将来，也许会完全颠覆传统诊疗，间充质干细胞则会成为最宝贵的健康资源。口腔干细胞作为间充质干细胞中的佼佼者，免疫原性小，更拥有无限的发展潜力。
来源|口腔干细胞百科
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