CAR T细胞疗法全球临床试验的更新结果tisagenlecleucel是一种高风险形式的急性淋巴细胞白血病（ALL）的具有里程碑意义的个性化治疗，显示儿童和青年人继续显示出高耐用性，完整性缓解他们的疾病。根据“ 新英格兰医学杂志 ”2月1日刊登的一项研究，大多数副作用都是短暂且可逆的。
根据以前的调查结果，美国食品和药物管理局（FDA）于2017年8月批准tisagenlecleucel - 商标名为Kymriah™ - 用于25岁以下的B细胞ALL难治性或第二次或以后复发的儿童和青少年。这是FDA批准的第一个基因疗法，也是第一个FDA批准的CAR T细胞疗法。
更新后的结果报告了诺华公司主办的ELIANA试验的新数据，该数据在全球11个国家的25个中心进行。
嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞疗法通过基因修饰患者的免疫细胞，使他们寻找并杀死白血病细胞。该方法是由宾夕法尼亚大学Perelman医学院的Carl June博士领导的一个小组开发的。该团队与费城儿童医院（CHOP）合作，这是第一家在白血病儿童中使用该疗法的机构。
目前的研究包括对75例25岁以下的患者进行长期的安全性和有效性数据的随访。
第一作者
Shannon L. Maude医学博士
Shannon L. Maude 博士说：“这项对CAR T细胞疗法进行的全球扩展研究为我们提供了进一步的证据，证明这种治疗对于其他所有治疗失败的年轻患者来说，医学博士，CHOP小儿肿瘤学家，宾夕法尼亚大学Perelman医学院儿科助理教授。“我们的数据显示，我们不仅可以获得长期持久的缓解和更长期的生存，而且这些个性化的抗癌细胞可以在体内停留数月甚至数年，从而有效地发挥作用。 ”
在接受CAR T细胞的75名儿童和年轻人中，61名（81％）对治疗有反应，在至少3个月随访后，被定义为完全缓解，血细胞计数完全恢复。这61例患者的无复发生存率在治疗6个月后为80％，12个月时为59％。所有75例患者的总体生存率在六个月时为90％，在12个月时为76％。作者说，生存率是早期应答率持久的证据。在没有CAR T细胞治疗的情况下，多发复发或难治性B细胞ALL的患者预后较差。
伴随着持久的反应，CAR T细胞在患者中持续长达20个月，在为该研究分析数据时的平均持续时间为168天。试验中的所有患者接受单次输注CAR T细胞。
与CAR T细胞治疗的早期研究一致，最常见的与治疗有关的副作用是称为细胞因子释放综合征（CRS）的严重流感状况，涉及高热，肌肉疼痛，神经学症状以及循环和呼吸问题。75名患者中近一半接受了重症监护病房治疗以控制CRS，但效果是可治疗的并且是短暂的。
Stephan A. Grupp医学博士
第二期临床试验的首席研究员是CHOP癌症免疫治疗前沿项目主任Stephan A. Grupp博士。
“我们的一个更具挑战性的问题是，我们能否处理CAR T细胞疗法的严重副作用？ - 在这项全球性研究中被问到，并得到回答，“CHOP的细胞治疗和移植部门主管Grupp说，他还是宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的儿科教授。“我们的一些病人病得很重，但是我们发现大多数毒性作用可以是短暂的和可逆的，我们的病人有可能获得持久的完全缓解。对于那些迄今为止几乎没有生存机会的高风险的孩子来说，这是一个相当惊人的转折。“
研究小组正在进行正在进行的临床试验，研究如何减轻严重的副作用并克服复发。
