“用药靠掰，剂量靠猜”，儿童用药的尴尬境地一直是社会关注重点。如何才能让儿童用上放心药、专用药？全国人大代表、贝达药业股份有限公司董事长兼首席执行官丁列明在全国“两会”上建议，进一步加大支持儿童药品研制，对儿童用药生产企业实行税收优惠，落实相关激励政策。
◇现状
儿药占比不足10%
说起儿童用药的尴尬，广州妈妈李思（化名）深有感触。“5岁儿子得了肠胃炎，医生开了5种药，只有一种是专门的儿童用药，还是中成药，标注的不良反应是‘不明确’。”而在实际操作中，家长更是为儿童缺少专门用药头疼。李思举例说，其中一种药物磷酸铝凝胶（洁维乐），医生叮嘱“儿童用量减半”。但这种凝胶剂型是袋装，李思实在不知道该如何准确减半，剩下的半袋因为担心放久了影响药效，也只能随之丢弃。
事实上，长期以来，我国在保障儿童用药的可及性和安全性等方面存在不少挑战。丁列明指出，儿童用药普遍以成人药品代替，常常将药片掰开后给儿童使用，“小儿慎用或酌减”“谨遵医嘱”等描述广泛存在于药品说明书中，这实际上是不科学的。儿童正处于生长发育阶段，具有独特的生理特点，药物在儿童体内呈现的药物代谢动力学和药效学等参数与成人存在较大差异。首先，儿童的各个器官尚未发育完全，其肝脏代谢酶活性、肾清除率、血脑屏障及神经系统功能、脂肪含量、血容量等均与成人存在较大差异。其次，儿童的成长具有动态性和渐进性，不同生长阶段的儿童对药物的清除和代谢能力具有非线性的差异。因此，儿童与成人用药具有较大差别，针对成人的临床试验数据不能直接用于儿童。
有数据统计显示，我国儿童用药不良反应、事件发生率居高不下。根据《2016年儿童用药安全调查报告白皮书》的统计，我国儿童药物不良反应率为12.5%，是成人的2倍，新生儿更是达到成人的4倍。儿童不合理用药、用药错误造成的药物性损害更严重，因用药不当导致每年约有3万名儿童耳聋。
2016年我国0-14岁儿童的数量占总人口的16.6%，患病儿童数量占总患病人数的比例已超过20%。但作为药品消费的特殊群体，儿童药品的种类占药物总量的比例却不足10%。我国3500余种化学药品制剂中，专供儿童使用的仅60多种，所占比例不足2%，儿童专用药品严重匮乏。
◇究因
儿药研发成本高 企业缺积极性
丁列明认为，综合来看，造成上述情况出现的原因主要有三点：一是，针对儿童药品的立法不足。我国没有专门的针对儿童药品的法律，在我国最重要的两部药品法规《中华人民共和国药品管理法》和《药品注册管理办法》中，均未对儿童药品提出特殊规定，我国儿童药品的注册、生产和使用无专门的法律法规可依。
二是，儿童药品的研发成本高。儿童药品研发的成本接近成人药品研发的两倍，而且研发风险更大，研发成本难以收回，研发机构和企业对儿童药品研发的积极性不高。
三是，临床试验难度较大。不同阶段的儿童身体发育状况不一致，对药物的吸收、分布、代谢等都不相同，难以获取精确的研究数据，况且绝大多数父母不愿意将孩子作为临床受试者。
有调查显示，中国6000多家药厂中，专业生产儿童药的企业只有10余家，有儿童用药生产的也不过30家。另一方面，数据预测，我国儿童人口数量未来十年将持续增长，到2024年儿童人口占比有望达到18.3%，约为2.65亿，儿童药市场有望跨入千亿规模。
全国人大代表、贝达药业股份有限公司董事长丁列明：
对儿药企业实行税收优惠
丁列明认为，目前单纯依靠企业和市场机制很难解决儿童药品缺乏的问题，需要政府从政策层面加以引导，加大对儿童药品研发的支持，鼓励国内科研机构和企业对儿童用药的研究和开发。他提了五点建议——
建立和完善儿童用药法律法规。2014年，经国务院同意，国家卫计委等6部委印发了《关于保障儿童用药的若干意见》，从鼓励研发创制、加快申报审评、确保生产供应等多个环节对保障儿童用药提出了具体要求。《关于保障儿童用药的若干意见》是我国关于儿童用药的首个综合性指导文件，极具现实意义，是我国保障儿童用药工作走出的重要一步。然而，政策文件只有落实到相关立法中才能从制度上保障儿童用药。因此，建议有关部委加快推动我国儿童用药法律法规的建立和完善，加强对儿童药品研发、生产的监管。并在食药监部门成立专门的机构，负责儿童药品的伦理和上市后的安全监控。
建立形成儿童药品研发生产的激励机制。丁列明建议，进一步落实《关于保障儿童用药的若干意见》中对制药企业研发生产儿童药品的激励政策。可借鉴美国的做法，给予新研发的儿童药品相应期限的“市场独占权”，让其利益获得最大化的保障。其次，要健全完善儿童用药研究，特别是儿童用药临床研究方面的指导原则和指南，明确儿童用药研究技术要求和标准，促进临床、研发和生产等各个环节的结合。在儿童用药研究中，审评部门应设立鼓励研发的儿童药品的“儿科优先目录”，对儿童用药的临床试验和上市前审评进行单独管理，建立儿童用药快速审批程序。对专门致力于儿童用药研发生产的制药企业，鼓励对多个儿童专用品种捆绑式申报，进行优先集中审批。在儿童用药方面，加强儿童药品疗效的观察、安全性检测、不良反应信息的收集和分析、健康风险评估，建立信息的发布机制、风险防范和处理机制，建立短缺药品监测机制，完善儿童药品储备制度。
加大财政资金支持儿童用药研发生产的力度。设立儿童用药专项研发基金，支持高等院校、科研机构、制药企业成立专门的儿童用药研发中心和实验室，优先将儿童专用药品研发纳入国家重大新药创制专项，加大儿童用药研究经费的投入，破解我国儿童药品研发生产的瓶颈。加大财政资金支持儿童药品临床试验基地、儿童药品不良反应监测中心和儿童用药评估系统建设的力度，支持现有的儿童药品制药企业开展产品升级，促进高等院校、科研机构、制药企业的儿童药品研发成果尽快转化，推动研发生产的儿童药品尽早投入市场。
对儿童药品生产企业实行税收优惠。儿童用药在研发和临床试验中的费用支出远高于成人药物，然而儿童药物的市场售价却不比成人高。绝大部分情况下，同样的时间和成本投入，投在成人用药研发和儿童用药研发所获得收益差距较大，药企对儿童用药的研发积极性自然不高。《中华人民共和国企业所得税法》规定“国家对重点扶持和鼓励发展的产业和项目，给予企业所得税优惠”。国家卫计委、国家发改委等6部委于2016年联合发布的《关于加强儿童医疗卫生服务改革与发展的意见》中明确提出要“积极协调解决生产企业突出问题和困难，提高生产供应保障能力”。建议相关部委尽快研究给予儿童药品生产企业税收优惠的办法，以切实鼓励药企对儿童用药研发的积极性。
加快儿童药品的市场准入。建议对儿童药品的销售采取直销模式，由生产厂家直接销售给医疗机构，不必通过药品集中招标采购，减少流通环节。同时为儿童药品设立专门的医保报销目录，建立以医保基金为主的支付机制，儿童药品获批上市后直接进入报销目录。
丁列明表示，保障儿童的健康成长是我们义不容辞的责任，希望国家加大对儿童药品的关注和支持力度，确保儿童药品的供应和安全。
据业内消息，《儿童用药保障条例》已提交国务院法制办，可能近期就会出台。
南方日报记者 严慧芳
