急性白血病(AL)是造血干细胞恶性克隆性疾病，广泛浸润淋巴结、肝、脾等脏器，表现为贫血、感染、出血和浸润等征象。目前，AL 的治疗仍以西医化疗和造血干细胞移植为主。化疗作为治疗 AL 的主要手段，它能迅速消灭尽量多的白血病细胞，使骨髓的造血功能恢复正常，从而达到完全缓解。但另一方面又会强烈抑制机体免疫，导致机体免疫监视功能低下，易复发，难以根治疾病。且治疗中还有部分患者难以耐受化疗，化疗相关的胃肠道反应，以及骨髓抑制、感染、出血、贫血、药物性肝肾功能损伤等不良反应，严重影响了治疗效果，降低了生活质量。
中医药治疗白血病的专药不断被应用，临床效果斐然。中医药不仅可以减轻化疗的毒副作用，而且具有刺激骨髓正常细胞增殖与分化、消除残留白血病细胞、逆转白血病多药耐药、延长或阻止白血病复发和预防白血病相关并发症的优势。
砒霜砒霜的主要成分为三氧化二砷，现代药理研究发现，其具有直接的细胞毒作用，能够与细胞组织中的巯基进行结合，以达到使含巯基酶失活的目的，进而抑制白血病细胞过多的增殖。另外，三氧化二砷还具有破坏细胞包膜的作用，从而抑制肿瘤细胞 DNA、RNA 等的合成以及克隆、增殖。砷剂具有诱导白血病细胞分化和凋亡的双重药理作用。近年来，全反式维甲酸联合砒霜治疗急性早幼粒白血病具有较好的临床效果，90%左右的患者能够达到 5 年无病生存。
雄黄雄黄的主要成分包括亚砷酸以及硫化砷等。雄黄有降解 PML-RARα 融合蛋白、调节与细胞信号传递、蛋白翻译合成、DNA 转录等相关基因的表达、降低端粒酶的活性、进而抑制白血病细胞增殖、诱导细胞分化和凋亡等作用。
青黛青黛的主要成分是靛玉红，靛玉红是具代表性的细胞周期蛋白依赖性激酶(CDKs)的强效抑制剂，主要是通过抑制白血病细胞增殖，使细胞停滞在细胞周期的 G2/M期，在细胞分裂周期和基因转录中发挥作用。
红豆杉红豆杉的活性成分和衍生物主要为紫杉醇类，其中含氟多烯紫杉醇衍生物对急性早幼粒白血病细胞的活性具有超强抑制力，并且可降低白血病细胞的多药耐药性。
莪术莪术提取物为榄香烯类，具有选择性抑制白血病细胞增殖和提高免疫功能的双重效应，其主要成分为 β-榄香烯。β- 榄香烯的色氨酸甲酯衍生物的凋亡诱导作用与细胞内 H2O2蓄积密切相关，该作用是通过使细胞内 H2O2蓄积增加，进而降低线粒体膜电位，从而激活 Capase- 3 活性，发挥细胞凋亡作用而实现的。
补骨脂补骨脂的主要有效成分为补骨脂素和异补骨脂素，研究表明补骨脂素加长波紫外线能诱导 NB4 细胞凋亡，异补骨脂素可抑制人急性髓系白血病 HL- 60 细胞增殖，并诱导其凋亡，其机制与促进 Bax 蛋白表达和抑制 Bcl- 2 蛋白表达相关。
冬凌草冬凌草中的冬凌草甲素具有较强的抗肿瘤活性作用，对多种恶性肿瘤均有一定的治疗效果，其中尤以对白血病的治疗疗效最佳 。冬凌草甲素能够通过Fas/Fas L 信号分子调控细胞色素 C 的释放，从而激活线粒体凋亡途径引起 U937 细胞发生凋亡。冬凌草甲素能够显著延长 AML- M2b 移植小鼠的生存时间，且无明显毒副作用。
