摘要：瑞士医药巨头诺华（Novartis）宣布美国FDA（美国食品药品监督管理局）已批准其突破性CAR-T疗法Kymriah以治疗罹患急性淋巴性白血病（ALL）的病人。这是美国境内首个被批准的基因疗法，开启了基因治疗新篇章。美股生物科技股今日涨超2%。
*本文来自华尔街见闻（微信ID：wallstreetcn），作者陈汝嘉。更多精彩资讯请登陆wallstreetcn.com，或下载华尔街见闻APP*
美国时间周三一早，美国FDA（美国食品药品监督管理局）宣布批准了全美第一个基因治疗方法，来自于瑞士医药巨头诺华（Novartis）的CAR-T疗法Kymriah，旨在治疗罹患急性淋巴性白血病（ALL）的病人，该癌症患病者主要为儿童与青少年。Kymriah的通过预示着抗击ALL的新希望。
美国FDA局长Scott Gottlieb表示：“我们进入了医疗创新的新时代，人类现在已经有能力重组自己的细胞来抵抗癌症了。”
基于人体自身的免疫系统来攻克癌症的免疫疗法，在两三年前取得初步成果后，短短两年间就为医药行业创造了90亿美元的收入。（参见《大量资本正在聚集 医疗巨头们正为“人人活过一百岁”展开竞争》）
如今大批的医药企业及资本涌入了这一领域展开激烈竞争，许多制药公司正在积极投资基因治疗项目。
本周，美国生化制药公司Gilead就宣布，欲投资119亿美元收购专注抗癌药物及疗法研发的美国制药公司Kite，因Kite在CAR-T疗法领域有了实质性突破。
此次被FDA批准的诺华的Kymriah采用的CAR-T疗法（嵌合抗原受体T细胞免疫疗法）是一种个性化疗法，基本原理是通过重建病人自身免疫系统来对抗肿瘤。
急性淋巴细胞白血病（ALL）会影响骨髓及血液，是美国最常见的儿童癌症。根据国家癌症研究所的数据显示，每年约有3,100例年龄在20岁以下的年轻患者被诊断患有ALL。 Kymriah已被批准用于最常见的ALL病例，只适用于对癌症初始治疗没有反应的患者。
不过CAR-T治疗并不像其他获得FDA批准的药物一样可以迅速进入药房和医院。这主要由于其生产及运输十分复杂。在美国，目前只有几十家专门医院有资格提供CAR-T治疗，这些治疗。诺华表示预计今年年底可以有30至35家医疗中心获得资格认证。
Kymriah疗法也有潜在的副作用，可能引起细胞因子释放综合症，从而导致高烧，流感样症状和其他神经系统事件。 FDA因此还批准扩大使用罗氏制药的Actemra药品用以治疗细胞因子释放综合症。
诺华由于二季度收入报122.4亿美元，略低于预期的122.7亿美元，今日股价下跌1.05%，收报82.74美元。
收CAR-T疗法获批影响，纳斯达克板块生物科技股今日大涨2.05%，收报324.32美元，接近其52周高位329.9美元。
CAR-T疗法生产过程：抽取病人的血液；分离免疫T细胞；利用基因工程技术给T细胞加入一个能识别肿瘤细胞的靶基因；从而激活T细胞的嵌合抗体来杀死肿瘤细胞。
