定价47.5万美元,全球首款CAR-T疗法获FDA批准上市!

作者:贝壳社 2017-08-31阅读:1479次

2017年8月31日,诺华(Novartis)宣布,美国FDA已经批准其CAR-T疗法Tisagenlecleucel(曾用名CTL019)上市,用于治疗B细胞前体急性淋巴性白血病(ALL),且病情难治,或出现两次及以上复发的25岁以下患者,商品名为Kymriah。这也成为全球首个获批的CAR-T疗法。

定价47.5万美元,全球首款CAR-T疗法获FDA批准上市!

Kymriah被FDA明确定性为以细胞工程为基础的基因治疗产品,是FDA批准的第一个基因治疗药物。诺华将Kymriah的价格定为治疗一次47.5万美元。

这一价格接近此前分析师预测价格范围的下限:40-75万美元。诺华称第一个月内将在20个中心提供Kymriah,随后将增加到35个中心。诺华同时提到,正在与美国医疗保险与医疗补助服务中心(CMS)讨论“按疗效付费”的定价方案,如果确定该方案,只需对治疗有效的患者收费,在治疗后的一个月后付费。考虑到年轻患者巨大的“生命价值”,该方案的价格将明显高于47.5万美元,

FDA同时宣布扩大罗氏IL-6R抗体Actemra(托西珠单抗)的批准,用于治疗CAR-T疗法引起的CRS副反应。

美国FDA生物制品评估和研究中心(CBER)负责人Peter Marks博士表示:“Kymriah是同类首款的疗法,满足了罹患这种严重疾病的儿童及青年的重要需求, Kymriah不仅让这些原本几乎无药可治的患者迎来了全新的治疗方案,还在临床试验中彰显了充满潜力的缓解和生存率。”

定价47.5万美元,全球首款CAR-T疗法获FDA批准上市!

T细胞是人体内免疫细胞的一种,是人体抵御病原侵袭的天然防线之一。天然的T细胞是“普通兵种”,而CAR-T相当于“特种兵”。当遇到特定的肿瘤细胞时,被输入患者体内的CAR-T细胞会被激活,大量增殖,并大开杀戒,攻击和杀死病变的白细胞等肿瘤细胞,达到治疗效果。Kymriah就是一种CAR-T细胞。

据了解,急性淋巴细胞性白血病占儿童急性白血病的80%,发病率为十万分之六,发病高峰在3岁至7岁之间,男孩发病率略高于女孩,二者的比例约为1.1~1.6∶1。ALL也可发生于成年人,占所有成年人白血病的20%。

根据2011年的流行病学调查显示,该病的发病率每年新增4/10万,就全国而言,一年新增10000多例新病例。尽管近年来在儿童及青年B细胞ALL的治疗上有了显著进步,对于那些难治或病情出现复发的患者来说,有效的治疗方案还极为有限。