今天，美国FDA肿瘤药物专家用这样的投票结果，强力支持诺华制药的CAR-T细胞免疫疗法上市，用于治疗儿童和青少年的急性淋巴性白血病。今天，被誉为CAR-T日。一种全新的治疗方式离上市只差最后一步。今天，距离2014年8月，我写的第一篇CAR-T科普文章已经快3年。
今天，第一位吃“CAR-T疗法”螃蟹的小女孩，体内癌细胞已经完全消失了5年。Emily无疑是幸运的。但整个治疗过程中，Emily展现的持续对抗病魔的勇气，父母对医生的信任，对临床试验的支持，都是治疗获得成功不可缺少的要素，他们坚持对病情的公开，也是带给社会的满满正能量。
什么是CAR-T?
CAR-T，全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。这是一个出现了很多年，但是近几年才被改良使用到临床上的新型细胞疗法。和其它免疫疗法类似， 它的基本原理就是利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞，但是不同的是，这是一种细胞疗法，而不是一种药。
CAR-T治疗，简单来说是五步：
1：从癌症病人身上分离免疫T细胞。
2： 利用基因工程技术给T细胞加入一个能识别肿瘤细胞，并且同时激活T细胞杀死肿瘤细胞的嵌合抗体，T细胞立马华丽变身为高大上的CAR-T细胞。 它不再是一个普通的T细胞，它是一个带着GPS导航，随时准备找到癌细胞，并发动自杀性袭击，与之同归于尽的“恐怖分子”T细胞!
3：体外培养，大量扩增CAR-T细胞，一般一个病人需要几十亿，乃至上百亿个CAR-T细胞(体型越大，需要细胞越多)。
4：把扩增好的CAR-T细胞输回病人体内。
5：严密监护病人的副作用。
当然这是非常简单化的说法，事实上每一步都有很多的技术问题，门槛非常高，这也是为什么掌握了这些技术的公司如此受大家追捧。
以往开发抗癌药物，包括最新的靶向药物，我们的目标是“延长病人寿命”，“增加病人生活质量”。描述抗癌药物有效性的指标是“1年存活率”，“5年存活率”等等。
抗癌靶向药代表格列卫(Gleevec)，它让携带Bcl-Abl突变的慢性白血病病人“5年存活率”从30%一跃到了 89%。这是个惊人的数字和进步。但是大家也要注意到，这不是说89%的病人被治好了，只是说89%的病人活了超过5年。这 89%的病人不少还能检测到癌细胞，只是被控制住了没有爆发。
在以往，药厂，FDA，医生，没有任何人 会不切实际地把”治愈癌症”作为目标。
直到CAR-T出现!
最早接受CAR-T治疗的一批人中，有30位白血病病人，他们不是普通的白血病病人，他们已经历了各种可能的治疗方法，包括化疗，靶向治疗，其中15位甚至 进行了骨髓移植，但是不幸的都失败了。通常情况下，他们的生存时间不可能超过半年。按中国的说法，死马当活马医，他们成了第一个吃CAR-T这个螃蟹的人。
结果这批吃螃蟹的人震惊了世界：27位病人的癌细胞治疗后完全消失!20位病人在半年以后复查，仍然没有发现任何癌细胞!
第一位接受治疗的一个小女孩，现在已经 两年多了，复查体内仍然没有任何癌细胞!
如果世界有奇迹，这就是奇迹。你能想象这个小女孩的父母，亲眼看着她在临死的边缘被救回，恢复到完全健康地活蹦乱跳的样子，心情是什么样的么? 我们太需要这样的惊喜，这样的奇迹，来鼓舞着无数人迎难而上，继续和癌症作斗争。
我们真的治愈了癌症了么?
由于CAR-T上到临床才两年左右时间，它是不是彻底治愈癌症，现在下结论还为时太早，但是至少它的早期成功是无可置疑，前无来者的。我们应该耐心等待，并继续改良这个技术，绝对有理由继续期待CAR-T带来更多的好消息。
CAR-T也不是完美的，病人接受CAR-T疗法有一个巨大的临床风险：细胞因子风暴，也叫细胞因子释放综合征。
产生的原因是T细胞在杀死其它细胞，比如细菌病毒的时候会释放很多蛋白，叫细胞因子，它们的作用是激活更多的免疫细胞来一起对抗这些病原体，这种正反馈机制保证了对病原体的快速清除。这在临床上就是炎症反应，平时我们扁桃体发炎啥就和这个有关。
由于CAR-T杀癌细胞实在是太快太有效了，于是在瞬间在局部产生超大量的细胞因子，引起惊人的免疫反应，这就是细胞因子风暴。临床表现之一就是病人超高烧不退，如果不控制好，很有可能就救不过来了。这就是为什么CAR-T的最后一步是严密监护病人，这非常关键。
由于没有准备，早期接受CAR-T的几个病人都曾经高烧到昏迷不醒很久。幸好后来使用抗发炎药物都控制住了，如果当时有病人死了，可能CAR-T就要拖后好多年了。当然现在临床上经验已经丰富了很多，对细胞因子风暴有了提前准备，它带来的风险也都可以控制住了。
转自公众号：菠萝因子
