近日据外媒消息了解，这款免疫疗法式癌症药物名为Keytruda，适合应用在“错配修复”基因遗传性疾病的患者。 Merck表示基因突变会导致细胞无法修复有问题的DNA，从而引发癌症，但这种特性却让Keytruda更加容易发挥功用。Keytruda是全球首款可以治疗遗传异常所引发的肿瘤的药物，比如肺癌及胰脏癌等，其原理主要是通过释放身体的免疫系统去攻击肿瘤，而这种检查点抑制剂药物早在2014年就首次被批准治疗晚期皮肤癌，效果相当显著，其中包括成功治疗的前美国总统卡特。
FDA批准了Zejula（niraparib）用于经铂类化疗后肿瘤完全或部分缩小的成人复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌维持治疗。FDA药品评价与研究中心血液与肿瘤学产品办公室的代理主任兼肿瘤卓越中心主任Richard Pazdur博士指出：“维持治疗是初始治疗出现积极应答患者癌症治疗方案的重要组成部分。Zejula为患者提供了新的治疗选择，将有助于延缓这些癌症的进一步发展。”
Zejula为多聚ADP核糖聚合酶（PARP）抑制剂，可抑制参与受损DNA修复的PARP的活性。通过抑制该酶，癌细胞内部的DNA难以得到修复，从而导致细胞死亡，并可能减缓或阻止肿瘤生长。在多例复发性上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者的随机试验中，Zejula的安全性和有效性得到了评估。这些患者此前至少已经接受2种以铂类为基础的化疗，并对最近使用的化疗药物产生完全或部分缓解。此外，应用FDA批准的检测方法同时确定患者是否携带特异的基因突变（有害或生殖系BRCA突变）。
具有生殖系BRCA突变的患者服用Zejula后，中位无进展生存期为21个月，而安慰剂组患者仅为5.5个月。无生殖系BRCA突变的患者服用Zejula后，中位无进展生存期为9.3个月，而安慰剂组患者仅为3.9个月。Zejula常见的不良反应包括贫血、血小板减少、白细胞减少、心悸、恶心等。Zejula还与高血压、高血压危象、骨髓增生异常综合症、急性髓性白血病，以及骨髓移植等严重风险相关。Zejula禁用于孕妇或哺乳期妇女，因为Zejula会对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。
FDA授予该新药申请快速通道、优先审评和突破性治疗资格认定。此外，Zejula用于治疗复发性上皮性卵巢癌还获得了孤儿药资格认定。
