9月2日，辉瑞（Pfizer）公司宣布，其新药Mylotarg（gemtuzumabozogamicin）得到了美国FDA的批准，用于治疗表达CD33抗原的新诊断急性骨髓性白血病（AML）的成人患者。FDA同时也批准该药物用于治疗2岁及以上的CD33阳性AML患者，值得一提的是，Mylotarg是首款包括儿童AML适应症的药物，也是唯一一款靶向CD33的AML治疗方法。在介绍这个药物之前，我们来先了解一下AML。
关于急性骨髓性白血病（AML）
白血病是儿童期最常见的恶性肿瘤，其中大部分是急性淋巴细胞白血病（ALL），占70%以上，其次为急性髓细胞白血病（AML），也叫急性非淋巴细胞白血病，占20-30%，根据分型又分为M0-M7。当前ALL的疗效已经有了很大的提高，长期无事件生存率可以到80%以上，少数治疗中心可高达90%以上，当然具体的危险程度及分型预后会有差异。而儿童AML的疗效相对较差，目前AML的总生存率已达 60-70%，无病生存率超过50%，儿童AML的疗效较成人好。
相对于儿童AML只占30%左右，在成人，AML占80-90%左右，因此AML可以说是成人病。相对于儿童，成人AML预后要差很多，而且容易复发，约三分之一的病人会复发。
当有以下这些情况时，需要警惕白血病：贫血(导致疲乏无力)、皮肤黏膜(鼻、口腔及牙龈)出血、肝、脾、淋巴结肿大、血象异常。
关于CD33
CD33是一种细胞免疫分型，常用的髓细胞系抗体为MPO、CD33、CD13、CDllb、CDl5、CD14，其中CD33是一种在成髓细胞表面表达的抗原，在多达90%的AML患者中都存在。而Mylotarg是一款抗体药物偶联物（ADC），含有可以靶向CD33的单克隆抗体和与之连接的细胞毒素卡其霉素（calicheamicin）。当Mylotarg与CD33抗原结合时，它可以被吸收进细胞，然后在癌细胞内释放卡其霉素将其杀死。
关于 Mylotarg
其实Mylotarg并不是一个新鲜药物，早在2000年，Mylotarg就曾作为单独疗法，得到了美国FDA的加速批准，然而，后续的临床试验中未能继续彰显这款新药的疗效，在安全性上也引起了一些担忧，因此辉瑞公司曾主动将它撤下市场。在调整了剂量，并补充了更多数据后，这款创新药物终于获得认可，重新上市。Mylotarg填补了许多AML成人和儿童患者未满足的需求，如果不治疗，这一疾病可以在几个月甚至几个礼拜致命，而且复发率很高。
需要说明的是Mylotarg并不能治愈所有的CD33阳性AML患者，接受Mylotarg与化疗联合治疗的患者的无事件生存期长于那些只接受化疗的患者，而对于不能耐受或选择不接受加强化疗的AML患者以及复发患者，Mylotarg有一定的疗效。
虽然人类离攻克白血病还有很漫长的路要走，但是医学上的一点点的进步会慢慢会堆积成一大步。Mylotarg作为医学前进途中的一小步，希望能给白血病患者带来越来越多的希望。希望看到这个好消息的你，能够把它传递出去，让更多的人知道，给白血病患者更多的信心。
