二孩政策放开后，每年预计新出生人口约为2000万。而国内儿童药品短缺、研发动力不足问题，使得儿童用药问题突出。
新出台的《国家基本医疗保险、工商保险和生育保险药品目录（2017年版）》，与2009版目录相比，《新版医保药品目录》调入药品也重点考虑儿童用药，新增了91个儿童药品品种，药品目录中明确适用于儿童的药品或剂型达到540个，部分缓解了我国儿童用药种类、剂型缺乏的问题（现有约3500多个药物制剂品种，儿童药物剂型占比不足2%），但大量的患儿在使用未注明儿童用法用量、未进行过系统性儿科临床研究的成人药。
由于缺少专门的儿童用药，绝大多数患儿只能按照一定比例服用成人药，而成人相应比例的用量却又很难拿捏，用成人药品、剂量靠猜、药片靠掰，是国内儿童用药的真实写照。
与成人相比，儿童并不只是个子小、体重轻，两者的本质区别则在于儿童机体许多脏器功能都没有发育完善，肝、肾的解毒和排泄功能以及血脑屏障的作用也不健全，对药品的适应性要求更加苛刻，对药品的安全性要求更高，不合理用药、用药错误会造成药物性损害，甚至更严重。
儿童用药方面目前存在很多问题，如由于新药研发中数据累积不足，临床实验少，临床上用药出现成分不明、成分重复、剂量超标等现象。
另有统计数据显示，我国儿童常用成人规格的注射剂，使高达60%的儿童针剂处方存在浪费，而临床上使用的药品95%以上不具备儿童安全包装，也增加了儿童用药的风险。
造成这种情况出现的主要原因之一是，我国针对儿童药品的立法不足。我国没有专门的针对儿童药品的法律，在我国最重要的两部药品法规《中华人民共和国药品管理法》和《药品注册管理办法》中，均未对儿童药品提出特殊规定，我国儿童药品的注册、生产和使用无专门的法律法规可依。
为此，解决儿童专用药品短缺，实现用药规范管理，保障用药安全，乃至对受药物伤害的少儿提供及时干预和救济等，需要通过国家立法加以规制和保障。美国的“最佳儿童药品法”早于2002年1月4日颁布。2006年6月1日，儿童用药监管条例即在欧洲议会获通过并于2007年1月26日正式生效。
