日前，位于休斯顿的癌症免疫疗法新锐 Bellicum Pharmaceuticals 宣布，其创新细胞疗法 BPX-501 在治疗罹患急性骨髓性白血病（AML）和原发性免疫缺陷（PID）的儿童患者中，取得了持久的可喜效果。
BPX-501 是一款辅助 T 细胞疗法。在白血病和免疫缺陷患者中，常见的治疗手段是异基因的造血干细胞移植。而 BPX-501 则能在移植后输注入患者体内，加速免疫系统的重建、增强对病毒感染的控制、并在不增加移植物抗宿主风险的前提下，加强移植物抗白血病的效果。其 CaspaCIDe 安全锁设计将 Caspase- 9 的信号域和一个“化学诱导双聚”（CID）的结合域相偶合。如果患者出现了严重的副作用，医生们可以通过药物 rimiducid 来激活安全锁，让这些输注入患者体内的 T 细胞出现凋亡，从而对安全性进行调控。
在一项名为 BP-004 的临床试验中，研究人员们评估了 BPX-501 的效果。他们招募了 38 名罹患 AML 的儿童患者，这些患者均接受了单倍体造血干细胞移植，并辅以 BPX-501 的治疗。在中位数为 1 年的随访中，研究人员们发现，患者的无复发生存率为 91.5%，总生存率为 97.3%。相比历史数据显示的 60%-80%，无疑是个巨大的提高。
CaspaCIDe 安全锁的设计（图片来源：Bellicum Pharmaceuticals 官方网站）
同样是在这项试验中，研究人员们发现，在罹患 PID 的儿童患者里，BPX-501 也带来了很高的无疾病生存率和总生存率。在 59 名患者中，研究人员进行了中位数为 1 年的随访，发现无疾病生存率为 88.1%，总生存率为 88.6%。
“癌症复发是 AML 患者在接受干细胞移植后的严重风险。儿童 AML 患者彰显出的出色结果，表明 BPX-501 在单倍体造血干细胞移植后施用，可以有效减少残余的癌细胞，”BP-004 的研究员，洛杉矶儿童医院血液科和骨髓移植项目的负责人 Neena Kapoor 博士说道：“免疫重建的延缓会带来严重的感染并发症，这是接受单倍体造血干细胞移植的 PID 患者的主要死亡原因之一。BPX-501 的 T 细胞在移植后的输注，能帮助免疫系统的回复。其 CaspaCIDe 安全锁也能展开安全网，防止供体 T 细胞带来的移植物抗宿主风险。”
在这些数据的支持下，Bellicum 期望与研究人员以及美国 FDA 一道商讨下一项临床试验的注册事宜。据估计，这项试验有望在 2018 年末展开。我们期待听到更多关于这款创新疗法的好消息。
参考资料：
[1] Bellicum Announces Interim Results Showing Low Rates of Cancer Recurrence in Pediatric AML Patients Treated with BPX-501
[2] Bellicum Pharmaceuticals 官方网站
