急性髓系白血病(acute myelocytic leukemia，AML)是造血系统的髓系原始细胞克隆性恶性增殖性疾病，包括所有非淋巴细胞来源的急性白血病。作为一种具有高度异质性的疾病群，AML可以由正常髓系细胞分化发育过程中不同阶段的造血祖细胞恶性变转化而来。这类疾病的发病率随年龄增加而增高，占成人急性白血病的80%～90%，占儿童急性白血病的15%～20%。
随着儿童急性髓系白血病（AML）病理机制研究以及治疗水平的不断提高，儿童AML治愈率已得到明显改善。国际多中心协作组儿童AML治疗最新数据显示，儿童AML总体存活率（OS）平均达65%以上，最高达80%以上；3年以上无事件生存率（EFS）平均达50%以上。
而近日，中国三甲医院指定国际医疗平台好医友获悉，位于休斯顿的癌症免疫疗法新锐Bellicum Pharmaceuticals宣布，其创新细胞疗法BPX-501在治疗罹患急性骨髓系白血病（AML）和原发性免疫缺陷（PID）的儿童患者中，取得了持久的可喜效果。
BPX-501是异体造血干细胞移植后使用的辅助T细胞疗法，由含有Bellicum公司CaspaCIDe安全开关的基因修饰供体T细胞组成，在半相合造血干细胞移植（haplo-HSCT）治疗后给药，用于血液肿瘤和遗传性血液病的治疗。该疗法使医生能够更安全地进行干细胞移植，通过给予可以加速免疫重建的bpx-501工程T细胞，获得了病毒感染控制和增强移植物抗白血病作用，而不会有不可接受的GvHD风险。
在一项名为BP-004的临床试验中，研究人员们评估了BPX-501的效果。他们招募了38名罹患AML的儿童患者，这些患者均接受了单倍体造血干细胞移植，并辅以BPX-501的治疗。在中位数为1年的随访中，研究人员们发现，患者的无复发生存率为91.5%，总生存率为97.3%。相比历史数据显示的60%-80%，无疑是个巨大的提高。
Bellicum公司还公布了儿童原发性免疫缺陷（PIDs）患者的高无病生存率和整体生存率情况，其中这些免疫缺陷疾病包括重症联合免疫缺陷（气泡男孩症）、威斯科特-奥尔德里奇综合征、慢性肉芽肿性疾病以及其他罕见的免疫缺陷症。59名接受半相合移植治疗且使用BPX-501的儿童PID患者，其无疾病生存率为88.1%，总生存率报告为88.6%，中位随访为一年。
在这些数据的支持下，Bellicum期望与研究人员以及美国FDA一道商讨下一项临床试验的注册事宜。据估计，这项试验有望在2018年末展开。我们期待听到更多关于这款创新疗法的好消息。
来源：好医友 https://www.haoeyoucn.com/zaiyanliaofabpx-501xianzhutishengertongjixingsuixibaixuebingshengcunshuai/
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