近期，中国三甲医院指定国际医疗平台好医友合作机构、希望之城基因组学研究院（TGen）的一项研究显示：Ponatinib对一种罕见癌症--卵巢高钙血症型小细胞癌（SCCOHT）表现出抗癌作用。
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Ponatinib（ICLUSIG，普纳替尼）是第三代酪氨酸激酶抑制剂药物，在体外抑制ABL和T315I突变体ABL酪氨酸激酶的活性，被美国FDA批准用于治疗对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的有慢性相，加速相，或母细胞相慢性粒性白血病(CML)成年患者或对既往酪氨酸激酶抑制剂治疗耐药或不能耐受的Philadelphia染色体阳性急性淋巴母细胞白血病(Ph+ALL)。
目前有关卵巢高钙血症型小细胞癌（SCCOHT）的数据很少，这种罕见但侵袭性较强的卵巢癌可能发生在47岁的妇女中，也可能发生于14个月大的儿童中。患病人群的中位年龄在24岁左右，2年生存率很低，只有不到35%。
TGen实验室的研究人员发现，SMARCA4基因失活所导致的SCCOHT肿瘤，依赖受体酪氨酸激酶（RTK）细胞通路。研究人员通过这些细胞通路筛选出了FDA已经批准的，且可能对这种癌症有疗效的药物。
通过筛选，研究人员发现ponatinib是目前批准的药物中最有效的RTK抑制剂。在实验室动物模型研究中，ponatinib使肿瘤体积倍增的时间延长了4倍，同时使肿瘤体积减小了58.6%。这代表着它也许能够快速改善这类年轻患者的治疗结果。
TGen的综合癌症基因组学部门的助理教授、文章的共同作者William Hendricks医生说，“选择性RTK抑制剂的评价结果表明，ponatinib是SCCOHT肿瘤细胞系中最有潜力的药物。应进行临床试验来测试这个已获FDA批准的抗肿瘤药物对SCCOHT患者的疗效。”
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参考来源：TGEN-LED STUDY FINDS POTENT ANTI-CANCER DRUG EFFECT IN RARE OVARIAN CANCER
