日前，诺华宣布美国 FDA 扩大了 Tasigna 的适应症（nilotinib），批准其作为一线与二线疗法，治疗 1 岁及以上罹患费城染色体阳性慢性骨髓性白血病，且病情处于慢性阶段（Ph+ CML-CP）的儿童患者。
慢性骨髓性白血病是一类病发于骨髓的癌症，会导致身体的白细胞过多。几乎所有的慢性骨髓性白血病患者，都会出现称为“费城染色体异常”的现象，体内的 BCR 与 ABL 蛋白会发生融合，导致细胞异常生长，诱发癌症。在全世界范围内，每年新发的儿童白血病病例中，有 3% 为慢性骨髓性白血病。
作为一种激酶抑制剂，Tasigna 能抑制 BCR-ABL 融合蛋白，从而对这种癌症进行治疗。目前，它已在全球超过 122 个国家与地区得到批准，治疗处于慢性阶段和快速发展阶段的费城染色体阳性慢性骨髓性白血病。这一批准主要限于对至少一种先前治疗产生耐药的成人患者。近日的这一批准，将把适应症扩大到儿童患者中。
这一适应症的扩大，是基于两项临床试验的结果。研究人员招募了 69 名符合条件的儿童患者，他们或是新近诊断（一线疗法组），或是对现有的 TKI 疗法产生了耐药（二线疗法组）。在一线疗法组里，主要分子缓解（MMR）率为 60.0%（95% CI 为 38.7% - 78.9%）。在二线疗法组，这一数据为 40.9%（95% CI 为 26.3% - 56.8%）。在优先审评下，Tasigna 获批扩大适应症。
“诺华承诺改善慢性骨髓性白血病患者的生活，FDA 批准 Tasigna 治疗儿童患者则进一步体现了这一点，”诺华肿瘤部负责人 Liz Barrett 女士说道：“本次适应症的扩大与先前 Tasigna 在全球取得的监管里程碑，一道反映了我们在重塑医学上的努力，也体现了我们尽力满足慢性骨髓性白血病患者的需求，这包括儿童患者在内。”
我们感谢诺华将这款新药带给儿童白血病患者，也期待在新药的帮助下，儿童患者们能够早日摆脱病魔的威胁，拥抱人生。
参考资料：
[1] Novartis drug Tasigna® approved by FDA to treat children with rare form of leukemia
[2] FDA updates the label of Tasigna to reflect that certain patients with a type of leukemia may be eligible to stop treatment after sustained response
