免疫性血小板减少是常见的出血性疾病，但不同患者临床表现差异较大，轻症者仅有外周血血小板下降而无出血表现，重症者可出现明显的出血表现甚至危及生命。我国著名的中医血液病专家胡桂生教授表示：急性期儿童ITP患者部分有自限性，多数患者仅一线药物有效;而慢性期治疗的目的为防止出血而不是提高血小板计数。
治疗手段包括：糖皮质激素、静脉输注免疫球蛋白、抗D免疫球蛋白、达那唑、免疫抑制剂的使用(如环磷酰胺、长春新碱、环孢霉素、骁悉、硫唑嘌呤等)、脾切除，近期新增两类生物制剂：抗CD20抗体和血小板生成素(TPO)。
血小板减少症的“一线治疗”指的是：
① 肾上腺糖皮质激素：常用泼尼松
剂量从1.5～2 mg/(kg.d)，开始，分次口服，血小板计数≥100×109/L后稳定1～2周，逐渐减量直至停药，一般疗程4～6周。泼尼松治疗4周，仍无反应，说明泼尼松治疗无效，应迅速减量至停用。应用时，注意监测血压、血糖的变化，防治感染，保护胃粘膜。
② 静脉输注免疫球蛋白(IVIg)治疗：能迅速提高血小板计数。
应用指征：重型/或伴有严重皮肤黏膜瘀点、瘀斑/或伴活动性出血者。必要时可以重复。如出血停止、血小板上升，则改为常规剂量的糖皮质激素使用。
③ 静脉输注抗-D免疫球蛋白：用于Rh(D)阳性的ITP患儿，提升血小板计数作用明显。用药后可见轻度血管外溶血，血管内溶血少见。
对以上治疗无效病例首先需对诊断再评估，重复骨髓检查、单克隆抗体俘获血小板抗原技术(MAIPA)法检测抗原特异性自身抗体、进一步除外其它疾病。胡桂生教授提醒，针对血小板减少症患者的治疗，尽早介入中药，中西医结合治疗更容易稳定病情，避免血小板数值反复下降。
