南方医科大学南方医院儿科李春富教授团队采用去甲基化药物联合异基因造血干细胞移植（HCT），治疗素有“儿童白血病之王”之称的幼年型粒-单核细胞白血病（JMML），使患者转归从之前的“无1例生存”进步为“无1例复发”。
JMML是一种婴幼儿侵袭性恶性血液肿瘤，平均发病年龄只有两岁，化疗效果差，长期生存率不到10%。HCT目前是该病的最佳治疗手段，但复发率仍高达50%。
该团队在2014年以前采用传统HCT治疗的JMML患儿，通常在术后3~6个月内因复发而死亡，无1例生存。2014年后，采用去甲基化药物联合HCT治疗了14例JMML患儿，最长随访39个月，无1例复发，13例患儿目前存活且无中度以上并发症（1例因感染死亡），结果令人鼓舞。
李春富介绍，JMML患儿通常甲基化水平很高，导致抑癌基因作用丧失，癌细胞生长加速，同理，HCT后癌细胞通过DNA甲基化降低了免疫抗原表达，导致“免疫逃逸”而复发。在HCT前使用去甲基化药物（地西他滨）抑制肿瘤，有利于造血干细胞植入；在HCT后使用地西他滨克服癌细胞免疫逃逸，可减少复发。而且地西他滨在增强移植物抗白血病作用的同时，因其亦有细胞毒性作用而减少移植物抗宿主病的发生。
此外，李春富团队遵循“适者生存”法则创新采用的父母HCT与非亲缘脐血互补性移植方法，也是JMML治疗取得良好疗效的原因之一。
作者：南方医科大学南方医院 李晓姗 谭婉霞
