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导 读
2月22日，全球顶级医学期刊《NEJM》报道了小分子靶向药Larotrectinib的一期临床试验结果。虽然此前其临床数据已公开过临床数据，但是刊登在《NEJM》上的结果依旧让人振奋异常：在多重肿瘤中，其总控制率接近90%！
早在2017年6月份，关于小分子靶向药 Larotrectinib （又名LOXO-101）治疗癌症的临床数据便已经公开过，并且引起了广泛关注。临床一期数据显示：LOXO-101针对NTRK融合的13种肿瘤的有效率高达76%，其中13%的癌症患者肿瘤完全消失！
而在昨日，这个新药以其卓越的治疗效果登上了国际最顶尖的医学期刊杂志《NEJM》，我们看到了这项新药治疗癌症的巨大潜力。
本次研究共计纳入55名癌症患者，这个临床一期的人数并不大（后文详解），但是却包含了共计17种癌症：包括唾液腺癌12人、婴儿型纤维肉瘤7人、甲状腺癌4人、肠癌4人、肺癌4人、恶性黑色瘤4人、胃肠间质肉瘤3人、胆管癌2人、阑尾癌1人、乳腺癌1人、胰腺癌1人、肌周细胞瘤2人、非特殊类型肉瘤2人、外周神经鞘瘤2人、梭形细胞瘤3人、婴儿肌纤维瘤病1人、肾脏炎性肌纤维母细胞瘤1人。
在本次研究中，接受治疗的55位癌症患者中，年龄最小的为4个月的婴儿，年龄最大者76岁，而其实验结果，可谓是真正的老少通吃。在可评估疗效的53位患者中，其治疗结果如下：
在本次的一期临床试验中，有13%的人肿瘤完全消失，可以说是真正的达到了治愈的目标。而总体评价，其对于癌症的总体控制率接近90%！
服用该药物的中位起效时间为18个月。而在服用药物1年之后，仍然有71%的有效率，而治疗效果维持时间最长的超过了两年零三个月！
当然，疗效如此好的靶向药物仍然存在限制，这也是为什么一期临床实验的人数为何较少的缘故：larotrectinib（LOXO-101）针对的是TRK融合，这是一种基因变异，在大多数癌症肿瘤中，存在这种基因突变的概率只占据了0.5%到1%。但是其在一些罕见的癌症中占比较高，比如唾液腺癌、某些青年型乳腺癌和婴儿型纤维肉瘤，占比可高达90%，这也意味着其对于治疗罕见的肿瘤有着巨大的潜力。
而关键的一点是：larotrectinib相对于其他抗癌药物来说，其副作用极小——仅表现为1~2度的副作用，包括增加肝功能检测，中性粒细胞减少，和恶心等，在实验中未发现同其相关的明确的药物3~4级反应。
小转相信随着越来越多的抗癌效果极佳的药物诞生，癌症患者将拥有更多的选择。精准时代的到来和转化医学的发展必然会造福更多的癌症患者。
参考资料：Efficacy of Larotrectinib in TRK Fusion–Positive Cancers in Adults and Children；部分内容来源于网络
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