近年来，除了胰岛细胞移植治疗I型糖尿病，我国在采用干细胞治疗青少年I型糖尿病方面，也取得了显著的进展。本文威正翔禹/缔一生物为您分析『全新干细胞疗法』治疗『青少年I型糖尿病』获显效定。
I型糖尿病是一种自身免疫病，患者发病年龄小、起病急、病情重，易引发酮症酸中毒、眼病等并发症，并易致死致残。常规胰岛素治疗，治标不治本。随着病程进展，患者仍然有严重疾病的风险。胰岛移植虽然可补充受损的胰岛β细胞，但自身免疫仍然存在，可攻击破坏移植的外源性胰岛，降低其疗效。
图 胰岛素分泌不足导致血糖升高
目前基础和临床研究发现，脐血多能干细胞通过细胞相互接触及分泌可溶性细胞因子，能恢复I型糖尿病患者的免疫平衡、诱导免疫耐受、阻止胰岛β细胞损伤和促进胰岛β细胞再生。以上这一疗法被称为“脐血多能干细胞免疫教育治疗”，由中南大学湘雅二医院在全球率先启用，已治疗青少年I型糖尿病病患40例。这些孩子来自中国、美国、西班牙、澳大利亚等。接受治疗后，他们胰岛素用量有所降低和C肽下降速度较对照有所延缓，有的甚至在随访的15个月期间，完全脱离胰岛素治疗。该疗法源自研究人员从人脐血单个核细胞中分离出的一种独特干细胞。它同时表达胚胎干细胞抗原和部分造血干细胞抗原，但又不同于造血干细胞、间充质干细胞、淋巴细胞和巨噬细胞。它具有低免疫原性，并能分化为三胚层，并可在NOD（非肥胖型糖尿病）小鼠内分泌胰岛素。
进一步研究发现，将NOD小鼠的淋巴细胞与该干细胞共培养后，其CD4＋CD62L＋Treg细胞数量明显增加。这种Treg细胞输注给NOD小鼠后，能改善小鼠血糖和胰岛功能，并能抑制免疫细胞对胰岛的攻击。
图 干细胞教育治疗示意图
在之后的Ⅰ期／Ⅱ期临床试验中，有15例患者接受了一次免疫教育治疗，并进行了为期40周的随访观察。结果显示，该治疗是安全可靠的，并且相较于对照组，治疗组患者的血浆Ｃ肽水平明显升高，糖化血红蛋白水平降低，胰岛素用量减少，且外周血Treg细胞数量增加，Th1／Th2平衡得到改善。而到目前，接受该治疗的患者已达40例。
据悉，该项“脐血多能干细胞免疫教育治疗”临床研究方案已获得国家重点研发计划。今后将进一步扩大患者入组例数和增长随访时间，进一步优化治疗方案。相信中国必将在细胞治疗糖尿病领域登上制高点，并做出自己的贡献！
参考资料
彭亚妮、俞海波、赵勇、周智广。 脐血多能干细胞免疫教育治疗青少年１型糖尿病。 中国医师杂志， 2017,19（1）：4-6
俞慧友，曹希雅，俞海波，魏惊宇。“教育”免疫细胞“改邪归正”。科技日报，2017年8月31日
