类风湿关节炎是一种免疫介导的慢性、系统性、炎性自身免疫病。而且是最为常见的一种自身免疫病，约有1％的人可患此疾病。
其发病机制可能是由于易感者暴露于一种或多种抗原后，宿主对这些抗原失去了免疫耐受所致。尽管类风湿关节炎是多种机制相互作用的结果，但抗原依赖性T细胞激活是发病的第一要素。在T细胞激活的基础上发生了多种效应，包括滑膜及内皮细胞的活化、增生，前炎性因子的聚集、激活，巨噬细胞和纤维母细胞样滑膜细胞因子的分泌，以及自身抗体的产生等，最终导致了软骨和骨的侵蚀、破坏。据统计，在病程达20年时，60％以上的患者或表现为不可修复的关节破坏，或需行关节置换术，或生活无法自理。
由于类风湿性关节炎的病因尚不明确，临床上传统治疗一般采用免疫抑制剂及激素进行治疗，在治疗中患者要面临许多药物的毒副反应，同时也增加了治疗的风险。近十几年来，各种临床报道造血干细胞可以控制难治性类风湿性关节炎，给该类病症患者带来了新希望。
干细胞是一类具有自我更新能力的多功能细胞，干细胞进入人体后可替代受损的细胞进行修复，干细胞还能分泌细胞因子，促进机体的自我修复。
所有的干细胞，包括造血干细胞都有不断自我复制更新的功能，即衰老的干细胞通过自我更新又变得年轻，故又称永生细胞。造血干细胞可进一步变成各种造血细胞，称为分化。如分化为髓细胞、淋巴细胞、红细胞及巨核细胞的祖细胞。
T细胞介导的异常的自身免疫反应是类风湿关节炎发病的重要因素，因此造血干细胞治疗类风湿关节炎的合理性即在于类风湿关节炎自身免疫的发病机制以及其对免疫抑制剂的治疗反应性。
目前认为，造血干细胞诱导类风湿关节炎缓解的机理包括以下几个方面：
1、类风湿关节炎的发病需要多种及多亚群的淋巴细胞参与抗原的递呈、识别和反应，而预处理方案的应用使其功能发生障碍,甚至凋亡,即摧毁了自我攻击性淋巴细胞克隆，从而抑制了炎症反应，起到使疾病短期缓解的作用；
2、通过去T的造血干细胞，即回输给患者高纯度的CD34+细胞，尽可能减少异常的淋巴细胞克隆，可最大限度地减低T细胞激活所造成的异常免疫功能状态，减低复发的可能；
3、造血干细胞后免疫重建是疾病长期缓解的基础。免疫重建一般发生于移植后半年，主要为细胞免疫的重建，在免疫重建过程中患者的免疫调节可能达到新的平衡或产生免疫耐受，即对自身抗原决定簇产生耐受，从而导致无反应性或自身反应程度的下降，使类风湿关节炎得以治愈。
干细胞对许多疾病的治疗有难以估量的价值，除了自身免疫性疾病外还广泛应用于肝硬化、心脏病、糖尿病、帕金森症、脑中风后遗症、脊髓损伤、脑瘫等重大疾病的治疗，目前干细胞治疗已成为人类攻克诸多疑难杂病的希望。
