骨髓增生异常综合征，即MDS，是一种恶性血液病，迄今为止MDS尚无疗效特别明显的药物可用，虽有各种不同药物，或不同的治疗方案用于MDS的报告，但结果大多不尽一致，患者很难获得康复。目前惟一能治愈MDS的方法是异体造血干细胞移植，但是，因为患病的人群集中在60岁以上的中老年人，所以其实移植的机会不是很多。
MDS是一种综合征，这说明对此病的认识还不全面和深刻，是造成目前治疗效果有待提高的一个原因。治疗困难、方案混乱的另一原因是此征亚型多，不同亚型的病情有很大的差异，用同一药物或同一方案治疗不同亚型显然不尽合理。而且不同亚型的自然病程有较大差异，中位生存时间在RAS和RA最长超过5年，RAEB为2年以内。因此，各亚型的治疗策略应有所区别。
MDS是恶性血液病，可能转变为急性白血病，目前，MDS转变为急性白血病的比例在30%左右，而大多数约70%左右的病人一直处于顽固性血细胞减少状态，临床表现主要为贫血引起的各种症状、白细胞减少招致的各种感染，以及血小板减少导致的各种程度不一的出血。
所以，基于以上认识，其实MDS的治疗可以分为2部分：
生存期较长，转化为急性白血病风险低的患者的治疗。恶性疾病，包括恶性血液病，其实治疗的最终目的不至于治愈疾病，而在于延长生存期，提高患者生存质量。所以，针对那些预期生存期较长的患者，治疗上应该选用风险较低的治疗策略。这部分患者包括RA，RAS，RCMD，5q-综合征。这几型其实RA和RCMD不能并列，因为属于不同的分型体系，不过对于非专业人士，没有关系，这样罗列比较容易理解。治疗措施包括中药为主(青黄散)，联合雄激素，生物制剂(升白针，升红针，升血小板针)，来那度胺(沙利度胺)等。
生存期较短，转化为急性白血病风险较高的患者。这部分患者中也包括虽然转白的风险低，但是血象极差，需要反复输血和血小板的患者。这部分患者其实因为血象极差，需要住院，生活质量低，生存期较短。对于这部分患者，也需要区分对待。
2.1 我们根据年龄划分，如果患者年龄小于40岁，其实可以进行更积极的治疗，比如化疗和移植。理由是患者太年轻，如果就此放弃太可惜，所以虽然化疗和移植可能不是好的选择，值得一试。这显得有些悲壮的意味，不过，事实就是事实，目前总得有效率，如果预判生存期比较短，可能没有什么好办法可以扭转局面。
2.2 如果年龄大于40岁，可能就会比较消极了。除非患者本人比较积极，其实化疗的有效率可能徘徊在20-40％，移植患者中，移植相关的死亡率高达40%以上，另有20%左右的复发率，真正能长期无病生存，甚至认为已根治者仅40%左右。所以，对于这部分患者，进取可能意味着加速生命的进程。怎么办？可能保守的方法，加强支持治疗可能在一段时间内，或者说很长一段时间内都会有一席之地。我们说的保守，是除化疗和移植以外的治疗方式。方案可以参考中药为主，联合1中的方案。
因为真正在35-45岁之间的MDS患者相对较少，所以以40岁划分可能符合大多数情况。不过，在这个区间的患者其实建议更积极一点，只有一个理由，太年轻，需要给任何患者生的机会。
