说起白血病,相信很多人想到的是血癌,是“不治之症”。其实,在白血病家族,有一种慢性粒细胞白血病(简称“慢粒”),由于针对该种疾病有疗效很好的酪氨酸激酶抑制剂(TKI),因此它已经像高血压、糖尿病一样,是一种可治、可控的“慢性疾病”,患者可以长期生存,像正常人一样生活,甚至通过规范治疗数年,有可能实现“停药”,进入无治疗生存。
可能有很多人仍有疑问
“慢粒”到底是个什么病?
为什么它能像慢性病一样治疗?
今天,我们请南昌大学第二附属医院血液内科主任石庆之教授和南昌大学第一附属医院血液内科主任医师杨赣萍来给大家科普一下关于“慢粒”那些事。
南昌大学第二附属医院
血液内科主任石庆之:
治疗费用不再是障碍
石庆之
南昌大学第二附属医院教授、主任医师
“慢粒”治疗药物纳入医保目录
慢性粒细胞白血病是一种以外周血白细胞异常增高、巨脾为主要表现的恶性血液肿瘤,在我国的年发病率约0.39—0.55/10万,占成人白血病的15%。
作为江西省血液方面最有知名度的专家之一,南昌大学第二附属医院血液内科主任石庆之教授对于治疗慢粒非常乐观。“身患血液肿瘤,仍然可以像健康人一样工作、生活,这在常规认知中是不可想象的。但是,对于慢粒患者而言,确实如此。”石主任谈到,由于针对慢粒发病机制的分子靶向药物问世,创造了其他治疗手段从未达到过的疗效,以至于国内外慢粒治疗指南都将TKI治疗作为慢粒的一线治疗。
在国外的停药临床实验中,当患者经过一段时间二代TKI达希纳?治疗,达到深层次的分子生物学缓解后,在医生的严密观察下停止治疗,2年仍有半数患者处于深度分子生物学缓解状态,即达到无治疗缓解(TFR)。据了解,国家食品药品监督管理总局已经批准达希纳?作为慢粒一线治疗药物,并将达希纳?TFR数据在药品说明书中明确。”
“除了治疗手段,对于慢粒患者来说,更为高兴的是治疗费用问题得到解决。”石主任说,“目前,我们国家已经将慢粒治疗靶向药物TKI类药物直接纳入医保目录,治疗费用不再是患者无法接受良好治疗的障碍。”
多年慢粒女患者生下健康宝宝
“过去,慢粒是一种恶性血液肿瘤,自然病程只有3-5年,但自从有了针对其分子机制的靶向药物,慢粒的治疗效果已经很好。”南昌大学第一附属医院血液内科主任医师杨赣萍告诉记者。
杨赣萍
南昌大学第一附属医院教授、主任医师
杨赣萍主任医师负责管理中的一个病人,多年前因流产化验血时发现白细胞高,经有关检查后确诊为慢粒。诊断后患者坚持规范用药、定期监测,一直效果很好。
这位患者结婚多年,生病后家人全力以赴为她治病,病情稳定后,生孩子成了她和全家人的共同心愿。为此,她向医生咨询病情稳定、融合基因转阴后是否可以怀孕生子?杨主任的答复是肯定的。这可把她高兴坏了,今年5月这位患者生下了一个健康的男宝宝,宝宝很可爱,而且体检各方面都很健康。生孩子后,她复查血液BCR-ABL融合基因仍然是阴性。
慢粒经TKI治疗后有望成功停药
“现在,慢粒患者的生存率已非常高,通过TKI药物治疗,十年以上生存率达到80%以上,绝大多数人通过治疗会得到非常好的效果。”杨赣萍主任表示,“要定期检测血常规、染色体及融合基因,如果效果好,达到深层分子学缓解,有一部分人可以成功停药。”
在杨主任管理的病人中有一位王某患者,今年已61岁,2007年前诊断为慢粒,诊断后做了骨髓移植手术,三个月后,BCR-ABL融合基因依然阳性,就加用药物治疗,现在效果很好,已经持续用药7年左右。杨主任告诉记者,这位患者多年PCR监测一直处于阴性,从2015年开始停止服用TKI药物,现在定期来医院检查,每次检查仍是阴性。
杨主任强调:“慢粒患者停药后必须定期进行严格的监测,一旦发现血液中白血病细胞重新抬头,超过主要分子学反应的水平,就需要重新开始治疗。”
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