“如果把医生的技术理解为刀，那有效的药物则如同刃，不然治疗对于医生来说，就像‘无米之炊’。”
在白血病患儿短缺药“巯嘌呤”事件得到圆满解决的一个多月后，记者再次采访了儿童血液肿瘤疾病专家、上海交通大学医学院附属新华医院小儿血液肿瘤科主任袁晓军。
袁晓军。本人供图
去年她接受澎湃新闻采访，直言“巯嘌呤”断货现象，为患儿呼吁。之后，她看到了缺药问题引起李克强总理批示，国家多部门发文，药企连夜发送药物到全国各地。她说：“就像在黑夜里等待了很久，终于见到了一丝曙光。”
然而，在兴奋之余，袁晓军思考最多的，是如何确保更多类似的短缺药在临床的供应。
“巯嘌呤仅仅是诸多短缺药中的一种。”她说，比如复方磺胺甲基异恶唑，由于一些高级抗生素的广泛应用，这种售价仅在2-3元一盒（24粒）的片剂药物经常面临缺货，但它在肿瘤及免疫缺陷患者预防和治疗卡氏肺囊虫肺炎中的独特作用，至今无法被其他任何药物替代，这种疾病一旦发生，救治不及时，死亡率高达80-90%。
此外，一些其他儿童治疗药物，也长期面临着临床短缺。
作为一名医生，她感到最无奈的是，临床医生无法推动企业维持短缺药、廉价药的长期生产，从而陷于“无药可用”的窘境。她呼吁有关部门定期进行临床调研，建立全面的短缺药预警体系，及时调整市场产品生产，避免再次出现类似的情况。
儿童白血病大多可治愈，因药短缺生命打折很悲哀
袁晓军或许是第一个在大众媒体上，公开为“巯嘌呤”断货发声的医生。
去年，她接受澎湃新闻采访时直言不讳：“有病人家长也跟我们反映过，原价40多元一瓶的巯嘌呤，今年有些地方卖的价格涨到了140元，有些家长甚至说170元一瓶都买不到。”
她当时告诉记者，如果白血病患儿在维持期治疗内停服巯嘌呤，将大大影响长期生存效果。
“服务患者、治愈疾病本该是临床医生的份内事，但医生也有很多无法解决的事情。”至今谈及“巯嘌呤”的一度短缺，袁晓军仍然很难忘记作为医者的无奈，“很无助、很伤心，医生没有能力去推动药物保障，去影响市场，也不能给病人承诺什么。”
在袁晓军眼里，儿童白血病并非什么不治之症，也没大众想的那么可怕。
她说，几代人经过近40年的不懈努力，儿童急性白血病特别是急性淋巴细胞白血病，已成为可治愈的恶性肿瘤，特别是近几年国内施行了较为统一规范的化疗方案，加之儿童大病医保政策的推广实施，国内儿童白血病的治愈率已与国外相差不大。
“大部分白血病患儿经过救治可以长期存活下来，也可以恢复到像健康孩子那样，去正常生活和学习，如果仅仅因为其中一些廉价药物短缺，影响白血病患儿的疗效或长期生存率，非常得不偿失。”袁晓军停顿了一下，然后补充说，“这不仅打击临床医生，更会重重地打击患儿家庭抗击白血病的信心。”
“终于见到了一丝曙光”
她的呼吁迎来了曙光。
2017年11月20日，中国政府网刊登消息称，李克强总理对媒体报道“白血病患儿遭遇廉价国产药短缺，进口药一瓶超千元”作出批示。
“白血病患儿缺药将使这些家庭雪上加霜，要将心比心，高度重视所反映问题，抓紧采取有效措施，特事特办，切实加大国产廉价药生产供应保障力度，切实缓解患儿家庭的‘用药之痛’。”总理在批示中说。
看到这些，袁晓军直言“太兴奋、太激动，就像在黑夜里等待了很久，终于见到了一丝曙光。”
据新华网报道，去年12月12日上午，李克强总理来到武汉协和医院看望白血病患儿和志愿者，他再次提及“短什么都不能短治疗，缺什么都不能缺救命药”，要完善政策和机制，切实保障“孤药”等急需药品长期稳定供应。
袁晓军看到这则新闻后，内心再次受到鼓舞。“在临床上，我看到了太多的患儿家长为了一瓶短缺药奔走，境外代购隐患大，加之国内外患儿体质存在一定差异，药物使用的安全性无法得到保证。”
还有五中药物仍常面临短缺
不过，袁晓军说，当前国内部分药物短缺的情况仍然突出，巯嘌呤仅仅是其中一种。
比如复方磺胺甲基异恶唑（俗称SMZ或复方新诺明），由于一些高级抗生素的广泛应用，这种售价仅在2-3元一盒（24粒）的片剂药物经常面临缺货，但它在肿瘤及免疫缺陷患者预防和治疗卡氏肺囊虫肺炎中的独特作用，至今无法被其他任何药物替代，这种疾病一旦发生，救治不及时，死亡率高达80-90%。
此外，可有效治疗儿童脑肿瘤的药物替尼泊甙（VM26）、治疗血管瘤的平阳霉素、治疗淋巴瘤的长春花碱以及白血病患儿常用的普通门冬酰胺酶等，都因多种原因长期面临着临床短缺的问题。
袁晓军认为，如果把医生的技术理解为刀，那有效的药物则如同刃，两者相互结合才能真正地给病人带来希望，不然治疗对于医生来说，就像“无米之炊”。
社会援助必不可少，期待建立短缺药预警体系
作为一名医生，袁晓军有些无奈。
儿童血液肿瘤性疾病的诊疗不像感冒、咳嗽等常见病，这类群体需要反复就医，治疗时间长，花费大。她坦言，白血病尤其好发于5岁以下儿童，一旦孩子被诊断为白血病，对整个家庭的打击不言而喻，她没有能力依靠自身的力量，去帮助到这些患儿家庭。
但她也感到欣慰。“如今，各级政府和社会机构都在积极推动大病医保和其他保险政策的落实，没有参加保险的患儿家庭，也会有社会爱心人士关心着他们，而医生可以在社会与患者之间搭起这座桥梁。”
袁晓军举例说，如今越来越多的医院成立了社工部，也有越来越多的志愿者队伍入驻病房， “在新华医院小儿血液肿瘤科，15年来一直活跃着这样一群爱心妈妈，她们定期来看望白血病患儿，免费捐助贫困患儿的治疗和生活费用，让这些患儿持续得到关爱。”
就在最近医院举办的一次慈善晚会上，4幅肿瘤患儿的绘画作品被激烈竞拍，其中1幅作品拍出了3万元高价。“这说明越来越多的社会爱心人士在关心着这些特殊的孩子。”
新的一年已到来，袁晓军在思考，希望能够尽快建立临床需求与政策之间的有效衔接机制，为生产廉价有效药物的企业予以政策上的保护倾斜，也呼吁有关部门能定期进行临床调研与反馈，建立短缺药预警体系，及时调整市场产品生产，避免再次出现类似的情况。
