豫儿胃肠，育儿保康”系列之a1-抗胰蛋白酶缺乏症研究新进展
“豫儿胃肠，育儿保康”是郑州大学五附院汤有才教授提出的一句口号，旨在帮助提高我省儿童消化道疾病诊治水平，为广大患儿的身体健康保健护航。
近日，郑州大学五附院汤有才博士应美国圣路易斯大学Cardinal Glennon儿童医学中心主任、国际著名儿童胃肠疾病学专家Jeffrey Teckman教授的邀请，到圣路易斯（Saint Louis）大学就儿童a1-抗胰蛋白酶缺乏症的相关研究、诊断和治疗问题进行学术交流。-
汤有才博士在美期间，参观了Jeffrey Teckman教授的实验室并就a1-抗胰蛋白酶缺乏症（A1ATD）的最新进展进行深入讨论。α1抗胰蛋白酶缺乏症是常染色体隐性方式遗传伴等显性表达，可导致新生儿肝炎，婴幼儿和成人的肝硬化，甚至肝细胞肝癌（HCC）等，常常需要肝移植治疗，严重影响人类的健康水平。该病高发于北欧白种人，其纯合子缺乏（ZZ型）发生率约1/1500；在美国白人中约2000-3000个体中就有1个是ZZ纯合子。不同的亚洲国家发病率有一定的差异。
α1-抗胰蛋白酶缺乏症是公认的遗传性疾病，预后很差，缺乏有效的治疗手段。随着对该病研究的深入，新的治疗方法如基因疗法和干细胞疗法等得到了发展。然而，前者并不能阻止Z突变蛋白引起的肝脏损伤，后者尚处于临床研究阶段。因此，外源性A1AT蛋白替代疗法仍然是目前主要的治疗手段。但是，外源性A1AT补充剂不仅稀缺而昂贵，且不能阻止肝脏疾病的进展，只有抑制或消除A1AT突变Z蛋白的聚集才能够缓解或治疗A1ATD相关的肝脏疾病。此次汤有才博士和Jeffrey Teckman教授在前期工作的基础上，签署继续合作协议，研究自噬消除A1AT突变Z蛋白积累，改善α1-抗胰蛋白酶缺乏症的作用，为α1-抗胰蛋白酶缺乏性肝病的临床研究和治疗提供一种新的思路和一种可能的新的更有效的纯合子治疗方法。
此次汤有才博士赴美交流，是对2016年9月份Jeffrey Teckman教授来郑州大学五附院进行学术交流的回访之行。本次国际学术交流活动借助Jeffrey Teckman教授在国际儿童消化领域的影响，加强了郑州大学五附院在儿童消化领域与国际知名院校的友好合作关系，建立了与国际知名院校学术交流的平台。
