罗一笑型白血病有新突破,史上最长CAR-T随访数据发布

作者:360健康官方号 2018-02-09阅读:2854次

罗一笑型白血病有新突破,史上最长CAR-T随访数据发布

更多肿瘤前沿资讯,请关注微信公众号:360癌友之家

白血病成急性和慢性两种,急性白血病又分成急性淋巴细胞白血病(ALL)和急性骨髓性白血病(AML)。儿童和青少年患者中,ALL占70%,其治疗效果这些年来稳步提高,如今5年无事件生存率达到80%,成人初期治疗完全缓解率可达70%以上,约30%患者有望治愈可能。

2016年因微信筹款引起争议的作家罗尔的女儿罗一笑,就属于这一类白血病。相对于AML,ALL的治愈率还算是高的,从概率上说,罗一笑有80%的生存机会,但是最终因并多种并发症如严重脓毒症、脓毒性休克、多脏器功能障碍综合征而离世。

罗一笑型白血病有新突破,史上最长CAR-T随访数据发布

大家还记得这张刷爆朋友圈的文章吗?

和她一样得了急性淋巴细胞白血病的美国女孩——小艾米丽,就要幸运的多。6岁的艾米丽第一个接受CAR-T临床试验的人,如今艾米丽已经12岁了,癌症依然没有复发,体内仍然能检测到存活的CAR-T细胞。

罗一笑型白血病有新突破,史上最长CAR-T随访数据发布

第一个接受CAR-T治疗的人:艾米丽

如今,《新英格兰医学杂志》发表一项为期5年半的,利用19-28Zcar-T对53名成人难治或复发B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)患者的临床试验,进一步证实CAR-T治疗针对ALL的获益性。

罗一笑型白血病有新突破,史上最长CAR-T随访数据发布

结果显示患者响应率达到了98%以上,其中83%的患者得到了完全缓解,中位生存期12.9个月。而难治或复发性成人ALL的标准化疗方案的完全缓解率仅有18%-45%,中位生存期为3-9个月。

这一研究再次验证了CAR-T治疗的有效性。不过奇怪的是,研究者分析了多个可能影响疗效的因素之后发现,完全缓解率与是否进行过骨髓移植、做过几种治疗、化疗的种类、患者年龄以及CAR-T的剂量——这些因素基本上都没啥关系

罗一笑型白血病有新突破,史上最长CAR-T随访数据发布

根据患者特征对缓解率进行分析

那CAR-T疗效跟什么有关呢?这项实验结果显示,那些治疗前疾病负荷较轻、也就是异常增生的原始细胞<5%的患者,他们从治疗中获得的收益更大,中位生存期达到了20.1个月!

罗一笑型白血病有新突破,史上最长CAR-T随访数据发布

可见低疾病负担患者接受CAR-T治疗之后,生存期更长

此外,这项研究还对毒副反应做了研究。CAR-T治疗最常见的毒副作用就是细胞因子释放综合症(CRS)和神经毒性反应。85%(45/53)的患者都出现了CRS,26%(14/53)是较为严重的(3级以上),42%(22/53)患者出现了神经毒性反应,但是并没有致命影响(5级)和脑水肿出现。其中,肿瘤负担较轻的患者,出现毒副作用的风险也要低一些。

罗一笑型白血病有新突破,史上最长CAR-T随访数据发布

按照患者特征对CRS数据进行分析

最最令人欣喜的是,这些疾病负荷较轻的患者,有超过1/3(35%)在被确诊五年之后仍旧好好地活着,这意味着他们是有可能被治愈的。

这是目前为止,用CAR-T治疗ALL随访期最长的临床试验,证实了这种疗法的潜力。同时,这也是首次发现低疾病负荷患者能够从CAR-T中受益更多。这项研究的第一作者JaePark博士表示,我们将接受CAR-T治疗作为一线治疗,而不是历经失败最后的希望。

附:CAR-T抗癌机制

来源:腾讯视频

参考资料:

http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1709919?query=featured_home

本文来源于360健康之微信公众号360癌友之家:传递最新肿瘤前沿,传播靠谱肿瘤科普。