万邦行健报导：美国食品和药物管理局今天批准了Idhifa（恩西地平）治疗具有特异遗传突变的复发性或难治性急性骨髓性白血病（AML）的成年患者。同时该药物被批准用于伴随诊断，雅培的RealTime IDH2检验试剂盒，用于检测AML患者中IDH2基因的特异性突变。
FDA肿瘤学优秀中心主任，血液和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur博士，在FDA的药物评估和研究中心说“Idhifa是一种有针对性的治疗方法，满足了具有IDH2突变的复发或难治性AML患者的未满足需求。Idhifa的使用与一些患者完全缓解有关，减少了对红细胞和血小板输注的需求。”
AML（Acute myeloid leukemia）急性髓系白血病，是一种骨髓性造血芽细胞异常增殖造成的血液恶性肿瘤。其特点是骨髓内异常芽细胞的快速增殖而影响了正常造血细胞的产生。其发病率随着年龄的增长而增加,60岁以上老年患者占70%。AML目前治疗控制较差，复发率很高。国家癌症研究所估计，今年将有约21,380人被诊断患有抗逆转录病毒药物; 2017年约有10590例AML患者死于该疾病。
Idhifa（恩西地平）是异柠檬酸脱氢酶-2抑制剂，其通过阻断促进细胞生长的几种酶来起作用。如果使用RealTime IDH2测定在血液或骨髓样品中检测到IDH2突变，则患者可能符合Idhifa治疗的资格。
Idhifa获得FDAP批准是通过在199例复发性或难治性AML患者的单臂试验中进行了研究，患者具有IDH2实时检测的IDH2突变。Idhifa治疗6个月时，有19%病人完全应答，中值应答时间为8.2个月，4％的患者出现全缓解部分血液学恢复，中值生存期为19.7个月。开始时，由于AML引起的血液或血小板输注的157例患者中，有34％的患者在Idhifa治疗后不再需要输血。但77%患者也出现白血球增多、维甲酸综合症等严重副反应。IDH2变异占AML患者的8-19%，美国有1200-1500此类病人。Idhifa每月价格约25000美元，患者平均用药时间约为4个月。
Idhifa的常见副作用包括恶心，呕吐，腹泻，胆红素水平升高（胆汁中发现的物质）和食欲降低。怀孕或哺乳的妇女不应服用Idhifa，因为它可能会伤害发育中的胎儿或新生婴儿。另外还需要小心分化综合征等。
Idhifa临床研究只有三年时间，FDA今年三月受理Idhifa的上市申请，今天就被批准上市，同时Idhifa被授予优先审查和“孤儿药物”地位，Agios还被鼓励开发稀有疾病药物。咨询Idhifa（恩西地平），请联系万邦行健。
参考文献：FDA approves new targeted treatment for relapsed or refractory acute myeloid leukemia
