Phosplatin Therapeutics公司（Phosplatin Therapeutics LLC），一家专注于肿瘤药物开发的临床阶段制药公司，近日宣布：已经招募首批患者进入其PT-112作为单药治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（multiple myeloma）的I/II期研究。公司还宣布：已经获得PT-112治疗多发性骨髓瘤的FDA（美国食品与药物管理局）孤儿药地位。
PT-112目前处于治疗实体瘤的I期较后阶段开发中。正如在ASCO 2017年会上所报告的，PT-112显示出引人注目的耐受性特征和广泛、积极的治疗指数信号，在预先治疗的危重患者中观察到实体瘤疗效评价标准（RECIST）部分应答和一系列剂量水平的临床益处。 PT-112会引发一种细胞凋亡形式，导致激活免疫效应（比如T细胞募集到肿瘤微环境）的损伤相关分子模式（DAMPs）。
PT-112还显示出一种对靶向骨内某些隔室的亲和力（一种被称为“骨向性”的特性）。这一独特性质以及来自一组基因工程小鼠多发性骨髓瘤模型（在梅奥诊所获得）的数据表明，PT-112可能对血液恶性肿瘤有效。Phosplatin Therapeutics公司对这些性质的详细研究作为摘要和海报会议主题在2017年美国血液学学会（ASH）年会上进行了介绍。
“鉴于PT-112在实体瘤方面的成功临床开发记录、其免疫原性细胞死亡（ICD）机制及其独特的骨向性性质，成功开展转化研究并拓展PT-112的临床研究用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者是令人兴奋的，”Phosplatin Therapeutics公司总裁兼首席执行官Robert Fallon说道。
I/II期多发性骨髓瘤临床试验的主要研究者是梅奥诊所P.Leif Bergsagel博士（癌症治疗学研究David F. and Margaret T. Grohne研究教授）。
关于PT-112
PT-112是一种焦磷酸和铂的新型小分子偶联物，能够通过损伤相关分子模式（DAMPs）促进细胞凋亡，导致下游T细胞在肿瘤微环境中募集。因此，它代表着一种潜在领先的免疫原性细胞死亡小分子诱导剂。首个人类PT-112-101 I期研究成为ASCO 2017年会海报讨论会的主题，该研究在预先治疗的危重晚期实体瘤患者中报告了积极的治疗指数。
在2017年美国血液学学会（ASH）年会上介绍的额外研究发现，展示了PT-112对骨隔室的特定亲和力以及在其他靶器官中明显的积累，提供了治疗转移到骨或起源于骨的疾病（比如多发性骨髓瘤）的令人信服的逻辑。
关于Phosplatin Therapeutics公司
Phosplatin Therapeutics是一家位于纽约的私营临床阶段制药公司，拥有phosphaplatins的独家许可，phosphaplatins是一个正在针对实体瘤和血液恶性肿瘤进行临床开发的新型小分子家族。公司的研发活动横跨13个国家，包括美国、欧洲和亚洲，以及PT-112在大中华区开发及商业化的子许可协议。
https://www.prnewswire.com/news-releases/phosplatin-therapeutics-announces-first-cohort-enrolled-in-phase-i--ii-trial-of-pt-112-in-relapsed--refractory-multiple-myeloma-and-receipt-of-fda-orphan-drug-designation-300594539.html?tc=eml_cleartime
翻译/张丽琪
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