远程会诊平台好医友讯日前，Loxo Oncology公司宣布已向FDA提交了其新型抗癌药Larotrectinib的新药申请，用于治疗患有NTRK基因融合阳性成人或儿童局部晚期或转移性实体瘤。如果审批通过，Larotrectinib将会成为第一个在成人和儿童中同时开发和批准的治疗方法，并且是第一种分子意义上的肿瘤靶向治疗，跨越所有传统定义的肿瘤类型。
Larotrectinib如何与众不同?
不同于以往的靶向药物，larotrectinib(LOXO-101)是作为一款广谱肿瘤药来开发。它是一种高选择性肌球蛋白受体激酶(TRK)抑制剂，拟用于所有表达有原肌球蛋白受体激酶(TRK)的肿瘤患者，而不是针对某个解剖位置的肿瘤，这就使得它的治疗范围非常广。
Larotrectinib作用的靶点TRK融合突变在几乎各种癌症中都有可能发生，据估计，这种基因异常的发生占常见肿瘤的0.5% ~ 1%，但在某些罕见肿瘤中所占比例超过90%，例如唾液腺癌、某种青年型乳腺癌和婴儿型纤维肉瘤中，TRK融合在肿瘤发生早期即出现，并在肿瘤生长和播散过程中持续存在。
出国看病服务机构好医友了解到，在2017年召开的美国临床肿瘤学会(ASCO)会议上，纪念斯隆-凯特琳癌症中心的David Hyman博士公布了larotrectinib的早期临床数据。数据显示，Larotrectinib在广泛的年龄和肿瘤类型的TRK融合癌症中，具有持久的抗肿瘤活性作用和良好的耐受性，引发了广泛关注。
Larotrectinib最新数据振奋人心
今年2月，新英格兰医学杂志(NEJM)在线发表了larotrectinib(LOXO-101)同时进行的三项安全性和有效性研究结果，研究显示对于年龄为4个月至76岁的患者，针对17种不同癌症治疗总体反应率高达75%!
试验入组了55名从4个月到76岁不等的患者，涵盖了17种不同的TRK融合阳性的癌症类型，包括阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、结直肠癌、胃肠道间质瘤(GIST)、婴儿纤维肉瘤、肺癌、黑色素瘤、胰腺癌、甲状腺癌等。
研究者评估的客观缓解率为80%，独立监测委员会评估的客观缓解率为75%。1年持续缓解率为71%，1年无进展生存率为55%。中位随访9.4个月时，86%的缓解者继续接受治疗或接受了根治性手术治疗。Larotrectinib耐受性良好，主要不良事件均为1级或2级，没有患者因药物相关不良反应而停药。
由此可见，在TRK融合阳性的肿瘤患者中，Larotrectinib的抗肿瘤活性显著且持续，疗效不受患者年龄及肿瘤类型的影响。预计2018年上半年，larotrectinib有望在美国本土上市。
来源：好医友
