作为首个获得批准的罕见病基因疗法，定价多少才合理？
如何从成本价值来衡量一个新药的价格？
85万美元，550万元贵吗？治疗儿童遗传性失明的基因疗法Luxturna，在去年年底获得美国食品药品管理局（FDA）的批准，治疗REP65基因突变引起的遗传进行性视网膜疾病。
目前，定价已经公布。85万美元，约合550万元。
这个定价合理吗？最新的一份有非盈利机构，临床和经济评论研究所（ICER）提出的研究报告表明，定价是这个基因疗法所提供的价值的四倍左右。
但是，这个最新的基因疗法对特定患者来说仍然是物有所值，这份报告指出。
当然，对于纠正人类基因突变的最新疗法，本身成本就很昂贵，临床和经济评论研究所（ICER）提出的报告指出。
这个研究所表示，Luxturna的成本价格为153，000美元到217，000之间。实际定价是成本价格的四倍左右。
即使考虑到这个治疗只需一次。但是考虑到缺乏视力永久性改善的数据，因此，85万的定价着实有些偏高。
“虽然证据显示，这种基因疗法在几年内改善了患者的视力，但这种疗效的长期疗效仍不得而知，”ICER的首席医学官David Rind博士在一份声明中表示。
“即使在考虑到更广泛的社会效益和改善效果，提高生产力和教育成本之后，假定在10-20年的收益期内，按照现在的标价，治疗仍不能达到标准的成本效益门槛。”
这个研究机构通过假设一名15岁的患者，这是参加临床试验的患者的平均年龄，在十年或二十年内获得视力改善，并考虑到医疗保健系统的受益时，和考虑到教育，护理人员负担和生产力等方面的收益时，药品的标价仍应该减半。
但是，在分析治疗一名3岁患者时，情况大相径庭。对于一名3岁的儿童，该药的标价符合“成本效益门槛”的标准。在这种情况下，标价考虑到了医疗和社会效益，并认为视力改善将持续到患者的整个生命，这个研究机构表示。
围绕基因疗法定价引起的争论已经沸沸扬扬。
诺华公司的首个获批治疗白血病的CAR-T（嵌合抗体受原T细胞）基因疗法Kymriah，定价475，000美元，约合300万元。
目前，CAR-T基因疗法的定价是逆天还是亲民，结论还为时尚早。
一些分析师曾经预测价格，Luxturna的价格可能会达到100万美元。
但是，药企也有自己的深思熟虑。Spark公司在定价方面十分老练，制定了一个成熟的付款计划，并明智地考虑了在其他药物范围内的价格。
来源：健点子ihealth
