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全球第一个接受CAR-T治疗的白血病女孩，如今12岁了
CAR-T日 |新纪元！诺华疗法获FDA专家10:0一致投票推荐
FDA专家一边倒支持CAR-T上市！世界首个吃螃蟹的小女孩也健康5年了
为什么大家这样激动，甚至要称这一天为CAR-T日？因为这种新型的抗癌疗法让我们几乎相信癌症要被治愈了！
而美国FDA专家的全票通过，让这一疗法离上市就差最后一步了！
如果你还无法理解这种激动，让我们来看一看第一位尝试CAR-T疗法的小女孩Emily的故事。
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现在距离Emily接受CAR-T治疗已经过去5年了，她的体内依旧没有检测到癌细胞！这是这个家庭的幸运，也意味着人类在抗击癌症的路上又迈进了一步。
2017
那这一神奇的CAR-T疗法到底是怎么回事儿呢？
什么是CAR-T疗法？
CAR-T，全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。这是一个出现了很多年，但是近几年才被改良使用到临床上的新型细胞疗法。和其它免疫疗法类似，它的基本原理就是利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞，但是不同的是，这是一种细胞疗法，而不是一种药。
CAR-T治疗，简单来说是五步：
1.从癌症患者身上分离免疫T细胞。
2.利用基因工程技术给T细胞加入一个能识别肿瘤细胞，并且同时激活T细胞杀死肿瘤细胞的嵌合抗体，T细胞立马华丽变身为高大上的CAR-T细胞。它不再是一个普通的T细胞，它是一个带着GPS导航，随时准备找到癌细胞，并发动自杀性袭击，与之同归于尽的“恐怖分子”T细胞！
3.体外培养，大量扩增CAR-T细胞，一般一个患者需要几十亿，乃至上百亿个CAR-T细胞（体型越大，需要细胞越多）。
4.把扩增好的CAR-T细胞输回患者体内。
5.严密监护患者的副作用。
CAR-T疗法有什么神奇之处？
以往开发抗癌药物，包括最新的靶向药物，我们的目标是“延长患者寿命”，“增加患者生活质量”。描述抗癌药物有效性的指标是“1年存活率”，“5年存活率”等等。
抗癌靶向药代表格列卫（Gleevec），它让携带Bcl-Abl突变的慢性白血病患者“5年存活率”从30%一跃到了 89%。这是个惊人的数字和进步。但是大家也要注意到，这不是说89%的患者被治好了，只是说89%的患者活了超过5年。在他们中不少还能检测到癌细胞，只是被控制住了没有爆发。
在以往，没有人会不切实际地把”治愈癌症”作为目标。
直到CAR-T出现！
最早接受CAR-T治疗的一批人中，有30位白血病患者，他们不是普通的白血病患者，他们已经历了各种可能的治疗方法，包括化疗、靶向治疗，其中15位甚至进行了骨髓移植，但是不幸的都失败了。通常情况下，他们的生存时间不可能超过半年。按中国的说法，死马当活马医，他们成了第一批吃CAR-T这个螃蟹的人。
结果这批吃螃蟹的人震惊了世界：27位患者的癌细胞治疗后完全消失！20位患者在半年以后复查，仍然没有发现任何癌细胞！
第一位接受CAR-T治疗的儿童患者——就是上文提到的Emily，现在已经5年了，复查体内仍然没有任何癌细胞！
CAR-T疗法真能治愈癌症吗？
至于CAR-T是不是能彻底治愈癌症，现在下结论还为时太早，但是至少它目前的成功是无可置疑。我们应该耐心等待，并继续改良这个技术，绝对有理由继续期待CAR-T带来更多的好消息。
CAR-T也不是完美的，患者接受CAR-T疗法有一个巨大的临床风险：细胞因子风暴，也叫细胞因子释放综合征。
产生的原因是T细胞在杀死其它细胞，比如细菌病毒的时候会释放很多蛋白，叫细胞因子，它们的作用是激活更多的免疫细胞来一起对抗这些病原体，这种正反馈机制保证了对病原体的快速清除。这在临床上就是炎症反应，平时我们扁桃体发炎啥就和这个有关。
由于CAR-T杀癌细胞实在是太快太有效了，于是在瞬间在局部产生超大量的细胞因子，引起惊人的免疫反应，这就是细胞因子风暴。临床表现之一就是患者超高烧不退，如果不控制好，很有可能就救不过来了。这就是为什么CAR-T的最后一步是严密监护患者，这非常关键。
由于没有准备，早期接受CAR-T的几个患者都曾经高烧到昏迷不醒很久。幸好后来使用抗发炎药物都控制住了，如果当时有人死了，可能CAR-T就要拖后好多年了。当然现在临床上经验已经丰富了很多，对细胞因子风暴有了提前准备，它带来的风险也都可以控制住了。
最后的最后
让我们以Emily的照片做结尾。这张照片是今年12岁的Emily在自家后院捕捉萤火虫。如果世界有奇迹，这就是奇迹。你能想象Emily的父母，亲眼看着她在临死的边缘被救回，恢复到完全健康地活蹦乱跳的样子，心情是什么样的么？我们太需要这样的惊喜，这样的奇迹，来鼓舞着无数人迎难而上，继续和癌症作斗争。
▲图片来源：Washington Post
